Đa dạng hóa trong thử nghiệm lâm sàng: Bác sĩ, cơ quan quản lý cần chung tay?

(TECH MOSS) Hầu hết các thử nghiệm lâm sàng trong ngành Y tế không đạt được yêu cầu đa dạng. Trong bài viết này, chúng ta sẽ tìm hiểu những người tham gia thử nghiệm lâm sàng, bệnh nhân, bác sĩ và những người liên quan đến quy trình phê duyệt thuốc có thể làm gì để cải thiện điều này.

Tại sao đa dạng trong các thử nghiệm lâm sàng quan trọng?

Nhiều bệnh hiện đang thiếu phương pháp điều trị hiệu quả. Và các nhà nghiên cứu trên toàn thế giới đang cố gắng giải quyết những nhu cầu chưa được đáp ứng này.

Các thử nghiệm lâm sàng tạo nền tảng cho phê duyệt thuốc mới. Nếu không có tình nguyện viên tham gia thử nghiệm lâm sàng, quá trình này sẽ không thể thực hiện được.

>> Xem thêm:

Triển khai thông báo kết quả thẩm định hồ sơ đăng ký thuốc qua mạng

Nghiên cứu cho thấy thuốc gốc không giảm tiến triển bệnh thận

Thử nghiệm giúp kiểm chứng hiệu quả của loại thuốc cụ thể

Tuy nhiên, các thử nghiệm lâm sàng thất bại nặng nề do không đáp ứng được sự đa dạng nhân khẩu học của các quần thể mà các loại thuốc được phát triển để phục vụ.

Hiện trạng thử nghiệm lâm sàng

Một bài viết năm 2019 trên JAMA Oncology nhấn mạnh sự chênh lệch trong báo cáo chủng tộc và sự đa dạng trong các thử nghiệm lâm sàng trong lĩnh vực ung thư.

Trung bình, 76,3% số người tham gia là người da trắng, 18,3% người da đen, 3,1% người châu Á và 6,1% gốc Tây Ban Nha. Trong giai đoạn mà các tác giả đã xem xét, các tỷ lệ phần trăm này chỉ thay đổi một chút.

Từ tháng 7 năm 2013 trở đi, tỷ lệ người tham gia thử nghiệm gốc Tây Ban Nha tăng nhẹ, trong khi tỷ lệ người tham gia da đen giảm nhẹ.

Các bệnh nhân da đen và Tây Ban Nha luôn chiếm tỷ lệ thấp so với tỷ lệ dự kiến ​​dựa trên tỷ lệ mắc và tử vong do ung thư ở Hoa Kỳ. Trong khi số người châu Á tham gia dường như lại chiếm tỉ lệ cao hơn so với tỷ lệ mắc và tử vong.

Một bình luận năm 2018 trong tự nhiên lặp lại những phát hiện này. Tại đây, các tác giả đã đối chiếu dữ liệu về các thử nghiệm được chấp thuận của FDA từ năm 1994 đến 2014.

Tỷ lệ phần trăm trung bình của những người tham gia châu Phi và người Mỹ gốc Phi trên mỗi thử nghiệm dao động từ 1,8 đế 33,5%. Đối với những người tham gia châu Á, phạm vi là 0-7% và đối với bất kỳ nhóm nào không xác định hoặc là 1,4 đến 3,4%.

Tại sao sự đa dạng lại quan trọng?

Nhiều yếu tố có thể ảnh hưởng đến cách một cá nhân phản ứng với thuốc. Cùng với tuổi tác và giới tính, nhân chủng học cũng có thể đóng một vai trò.

Một nghiên cứu năm 2014 về Dược lâm sàng & Trị ​​liệu đã cho thấy các nhóm dân tộc khác nhau có phản ứng khác nhau với khoảng 20% ​​thuốc mới được phê duyệt từ năm 2008 đến 2013.

Quy trình nghiên cứu và phê duyệt thuốc tóm tắt

Thiếu sự đa dạng trong các thử nghiệm lâm sàng là một vấn đề đạo đức, khoa học và y tế. Khi những người tham gia thử nghiệm đồng nhất (ví dụ: chủ yếu là một giới tính, chủng tộc/sắc tộc hoặc nhóm tuổi), các phát hiện có thể bị sai lệch. Điều này rất nguy hiểm. Nó có thể dẫn đến một kiến ​​thức lâm sàng không có tính khái quát.

Ý nghĩa của việc lựa chọn đa dạng đối tượng thử nghiệm

Điều quan trọng đối với những người tham gia thử nghiệm lâm sàng là phản ánh sự đa dạng của nhóm dân số sẽ sử dụng sản phẩm. Các dữ liệu dân số phụ có thể được thu thập, phân tích một cách thích hợp. Những dữ liệu lâm sàng có ý nghĩa hơn có thể được truyền đạt tới công chúng và phản ánh chính xác.

Có rất nhiều lợi ích cho lựa chọn đối tượng tham gia đa dạng. Sự tham gia của chủng tộc và dân tộc thiểu số giúp các nhà nghiên cứu tìm ra phương pháp điều trị tốt hơn và cách tốt hơn để chống lại các bệnh như ung thư, tiểu đường và bệnh tim. Ngoài ra, nó còn giúp phát hiện ra sự khác biệt theo chủng tộc và sắc tộc có thể ảnh hưởng đến hiệu quả của các liệu pháp.

Rào cản đa yếu tố

Một rào cản đối với sự tham gia mà tất cả chúng ta đều biết rõ là sự thiếu tin tưởng vì những lạm dụng lịch sử trong quá khứ. Các rào cản khác đối với sự tham gia có thể khác nhau dựa trên số lượng người đăng ký, khác biệt ngôn ngữ và văn hóa, kiến ​​thức về sức khỏe, tôn giáo. Những người dân có thể thiếu nhận thức về thử nghiệm lâm sàng và ý nghĩa của việc tham gia vào các thử nghiệm này.

Một số rào cản có thể là do các khía cạnh của thiết kế thử nghiệm như tuyển dụng và nỗ lực duy trì không đầy đủ, khả năng tiếp cận vị trí địa điểm, áp lực cuộc sống, trách nhiệm gia đình, công việc. Thông thường, những nhóm thiểu số không muốn tham gia.

Những rào cản tham gia là đa yếu tố. Tuy nhiên sự công bằng trong việc tiếp cận chăm sóc sức khỏe là một yếu tố quyết định quan trọng, ông nói. Chi phí cho việc tham gia các thử nghiệm lâm sàng bao gồm chi phí chăm sóc sức khỏe trực tiếp (ví dụ: chẩn đoán hình ảnh, thuốc hỗ trợ, v.v.) và cả chi phí gián tiếp như chi phí cơ hội cho việc đi du lịch hoặc thời gian nghỉ làm.

Những rào cản kinh tế này đã được chứng minh là những rào cản lớn đối với sự tham gia và tác động đến các nhóm thiểu số.